USA erlauben innovative Gentherapie für Blutkrebs-Behandlung

Emily wurde als Erste behandelt und gilt als geheilt

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat weltweit zum ersten Mal eine Therapie mit genmanipulierten Körperzellen zugelassen, die nicht nur die Behandlung von Krebs revolutionieren könnte. Wie die FDA am Mittwoch (Ortszeit) erläuterte, sollen im Rahmen der Therapie namens Kymriah nun Kinder und junge Erwachsene mit Leukämie behandelt werden, bei denen herkömmliche Therapien keine Heilung brachten. Der Pharmakonzern Novartis will pro Behandlung umgerechnet knapp 400.000 Euro fordern.

Die FDA bezeichnete die Genehmigung der Kymriah-Therapie als "historisch". "Wir treten in eine neue Ära der medizinischen Innovation ein mit der Fähigkeit, Immunzellen eines Kranken neu zu programmieren, damit sie tödliche Krebszellen zerstören können", hob FDA-Chef Scott Gottlieb hervor.

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis, der das Patent inne hat, gab an, Kymriah habe bei einer Studie in 83 Prozent der Fälle binnen drei Monaten Wirkung gezeigt. Getestet wurde die Therapie demnach mit 63 krebskranken Kindern und jungen Erwachsenen, bei denen herkömmliche Therapien keine endgültige Heilung gebracht hatten.

Kymriah wurde in den USA für bis zu 25 Jahre alte Patienten mit Akuter Lymphatischer Leukämie (ALL) zugelassen, bei denen andere Leukämie-Therapien nicht angeschlagen haben oder die einen Rückfall erlitten haben. Dies geschieht bislang in etwa 15 bis 20 Prozent der Fälle.

Die Zulassung durch die FDA sei "die weltweit erste Vermarktung einer Gentherapie", erklärte Novartis-Geschäftsführer Joseph Jimenez. Bei Kymriah handele es sich "um einen neuen Ansatz, der voll personalisiert ist und die eigenen T-Helferzellen des Patienten nutzt".

Demnach werden die als T-Zellen bekannten weißen Blutzellen des Erkrankten entnommen und in einem Labor gentechnisch verändert: So sollen sie, zurück im Körper des Patienten, die Krebszellen wirksam angreifen. Mögliche Nebenwirkungen sind schwerwiegende Infektionen, starkes Fieber, niedriger Blutdruck, Nierenprobleme sowie ein verringerter Sauerstoffgehalt im Blut.

Die Akute Lymphatische Leukämie schreitet sehr schnell fort und ist in den USA bei Kindern die häufigste Blutkrebsart. Pro Jahr werden in den USA rund 3100 neue Fälle bei unter 20-Jährigen diagnostiziert.

Ein Antrag für die Zulassung von Kymriah in der Europäischen Union wird für Ende des Jahres erwartet. In den USA soll eine Kymriah-Behandlung nach Angaben von Novartis 475.000 Dollar (knapp 400.000 Euro) kosten. Patienten, bei denen die Therapie im ersten Monat nicht anschlägt, sollen nach Angaben des Schweizer Pharmakonzerns nichts zahlen müssen.

Der Chefonkologe des Northwell Health Cancer Institute in New York, Craig Devoe, kritisierte, der Preis für die Therapie sei nicht angemessen. Außerdem sei noch nicht geklärt, wie lange die genmanipulierten T-Zellen nach einer Heilung weiter aktiv bleiben.

Als Vorreiter der Therapiemethode gilt der Wissenschaftler Carl June von der Universität von Pennsylvania. Der bekannteste Patient ist das inzwischen zwölfjährige Mädchen Emily Whitehead, das im Alter von sechs Jahren behandelt worden war. Sie gilt seitdem als geheilt.