SOLA Biosciences legte auf dem 1. jährlichen Anlegergipfel MDA Insight zur Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen positive ALS-Wirksamkeitsdaten aus Tierstudie zu SOL-257 vor

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SOLA Biosciences, LLC, legte heute positive präklinische Daten von Mäusen aus einer Studie vor, mit der die Wirksamkeit von SOL-257 evaluiert wurde. Dabei handelt es sich um einen innovativen Gentherapiekandidaten, der selektiv auf das pathogene TDP-43 abzielt, das in ca. 97 Prozent der ALS-Patienten zu finden ist. Die Daten wurden am 29. April 2021 von Dr. Akinori Hishiya, Ph.D., Gründer/CSO von SOLA, im Rahmen des 1. jährlichen Anlegergipfels MDA Insight zur Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen präsentiert.

SOLA hat eine innovative Chaperon-Technologie (JUMP70) entwickelt, die die körpereigenen Chaperonen des Patienten einsetzt, um krankheitsverursachende fehlgefaltete Proteine selektiv zu beseitigen. SOLA hat insgesamt neun Gentherapiekandidaten entwickelt, die JUMP70 beinhalten, um konformative Erkrankungen wie amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Chorea Huntington, Morbus Parkinson und Morbus Alzheimer zu behandeln. Beim Nachweis des Mechanismus der JUMP70-Technologie zeigten die Wirkstoffkandidaten präklinische Aktivität und Sicherheit. SOL-257 ist ein Hauptwirkstoff, der selektiv auf fehlgefaltete und neurotoxische TDP-43-Proteine abzielt, ohne auf gesunde TDP-43 einzuwirken.

Auf der Tagung präsentierte SOLA beispiellose In-vivo-Wirksamkeitsdaten mit Hilfe des NEFH-hTDP-43ΔNLS -Mausmodells, das eine Doxyzyklin-reprimierbare Form des menschlichen TDP-43 exprimiert, bei dem ein nukleares Lokalisierungssignal (NLS) fehlt. Bei den transgenen Mäusen sammelte sich kurz nach der Expression des pathogenen TDP-43-Proteins ein zytoplasmatisches unlösliches TDP-43 in den Neuronen des Gehirns und Rückenmarks an. Die Mäuse entwickelten zahlreiche Merkmale, die mit ALS übereinstimmen, darunter motorische Defizite, Denervierung neuromuskulärer Verbindungen, Motoneuronenverlust und rapider Verlust der Lebensfähigkeit. Die mit der Kontrollgentherapie (Placebo) behandelten Mäuse starben ab der dritten Woche nach der Expression des pathogenen TDP-43 und nach 5 Wochen waren 100 Prozent der männlichen Mäuse tot. Dagegen überlebten alle männlichen Mäuse, die mit der SOL-257-Gentherapie behandelt worden waren.

„Wir wissen bereits, dass viele Krankheiten, wie ALS, mit Problemen bei der Faltung von Proteinen zusammenhängen. Die Reparatur oder Beseitigung der fehlgefalteten krankheitsverursachenden Proteine kann eine fundamentale Behandlung der Patienten darstellen, auch wenn diese Behandlung bisher noch nicht verwirklicht wurde. Wir erforschen das natürliche Qualitätskontrollsystem der Proteine und können unsere neuartigen Therapeutika sorgfältig darauf abstimmen", erklärte Dr. Akinori Hishiya. „Unsere speziell konzipierten Therapien ermöglichen ein hochspezifisches Eingreifen, bei dem nur die fehlgefalteten, krankheitsverursachenden Proteine ermittelt und beseitigt werden."

„SOL-257 zielt nur auf pathogene TDP-43-Proteine ab, um ein spezifisches Problem zu beheben. Damit besitzt es ein signifikantes Potenzial für eine breit anwendbare ALS-Behandlung", sagte Dr. Keizo Koya, Ph.D., Gründer und CEO von SOLA. „Ich hoffe, dass diese bahnbrechenden Daten aus einer Tierstudie zu SOL-257 den Patienten mit ALS neue Hoffnung bringen werden."

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