Präsentation der positiven Ergebnisse der ProDERM-Studie mit Octagam® 10% bei Patienten mit Dermatomyositis, die den primären Endpunkt erreichen, bei der ACR Convergence 2020

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Wie Octapharma mitteilte, werden die Endergebnisse der Phase-III-Studie ProDERM im Rahmen des virtuellen Events Convergence 2020 des American College of Rheumatology (ACR) vorgestellt. Die ProDERM-Studie untersuchte die langfristige Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Octagam® 10%, einem intravenös verabreichten Immunglobulin (IVIg), bei Patienten mit Dermatomyositis.

  • Mit einem signifikant höheren Anteil an Respondern in der Octagam®-10%-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe (78,7 % vs. 43,8 %; p=0, 0008) wurde der primäre Endpunkt der Studie erreicht

  • Das Ansprechen innerhalb der Octagam®-10%-Gruppe im ersten Abschnitt der Studie wurde für alle Endpunkte bezüglich der Wirksamkeit während des Open-Label-Verlängerungszeitraums aufrechterhalten

  • Die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse waren mild, und Octagam® 10% wurde in dieser Patientenpopulation mit Dermatomyositis im Allgemeinen gut vertragen

Dermatomyositis ist eine seltene systemische Autoimmunerkrankung unbekannter Ursache, die Muskeln und/oder Haut und weitere Organe beeinträchtigt. Die Patienten leiden unter Hautausschlägen, chronischen Muskelentzündungen, die zur Schwächung der Muskeln führen, und haben eine 10-Jahres-Überlebensrate von etwa 50 %.1 Obwohl keine erprobten und zugelassenen Therapien für Dermatomyositis bestehen, erhalten einige Patienten eine Off-Label-IVIg-Therapie2 , doch es liegen nur wenige Daten aus umfangreichen randomisierten, placebokontrollierten Studien für IVIg als Behandlungsoption für diese Patientenpopulation vor. Im Mai 2017 hat die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA Octapharma den Orphan-Drug-Status für Octagam® 10% zur Behandlung von Patienten mit Dermatomyositis erteilt.

Die ProDERM-Studie war die erste zulassungsrelevante randomisierte klinische Studie zur Evaluierung von IVIg bei Dermatomyositis. In einem ersten doppelblinden, placebokontrollierten Studienabschnitt von 16 Wochen wurden die Patienten randomisiert, um alle vier Wochen entweder hochdosiertes Octagam® 10% (2 g/kg) oder ein Placebo zu erhalten. Darauf folgte eine Open-Label-Verlängerungsperiode, in der alle Patienten alle vier Wochen für weitere 24 Wochen Octagam® 10% erhielten (ausgenommen Patienten, bei denen während der ersten 16-wöchigen Periode mit Octagam® 10% eine klinische Verschlechterung beobachtet wurde). Der primäre Endpunkt war der Anteil der Patienten, die in Woche 16 auf die Behandlung ansprachen, wobei das Ansprechen definiert war als Verbesserung von ≥ 20 Punkten auf der TIS-Skala (Total Improvement Score) der Myositis-Ansprechkriterien 2016 der ACR/European League Against Rheumatism (EULAR).3 Der TIS-Score basiert auf sechs Myositis-Kernmessgrößen: manuelle Muskeltests, ärztlich bewertete globale Krankheitsaktivität, vom Patienten bewertete globale Krankheitsaktivität, Fragebogen zur Gesundheitsbeurteilung, Krankheitsaktivität von Muskelenzymen und extramuskuläre Krankheitsaktivität.

An der Studie nahmen 95 Patienten an 36 Standorten in 10 Ländern teil. „Dass die Patienten während der ProDERM-Studie bei einer Verschlechterung die Behandlung wechseln durften, erleichterte die Rekrutierung einer großen Zahl von Patienten für diese seltene Erkrankung", so Rohit Aggarwal, MD MS, Universität Pittsburgh, Mitglied des Lenkungsausschusses der ProDERM-Studie. „Die relativ große Patientenpopulation dieser Studie im Vergleich zu den vorherigen kleineren Studien verbessert die Anwendbarkeit der Ergebnisse in der Klinik, insbesondere angesichts der sehr heterogenen Natur dieser Krankheit."

In Woche 16 waren 78,7 % (37/47) der Patienten, die Octagam® 10% erhielten, Responder, verglichen mit einem Anteil von 43,8 % (21/48) der Patienten, die Placebo erhielten. Eine ergänzende Analyse des primären Endpunkts zeigte einen signifikant höheren mittleren TIS in der Octagam®-10%-Gruppe (47,7) gegenüber der Placebo-Gruppe in Woche 16 (21,3, p<0,0001). Am Ende der Open-Label-Verlängerungsperiode in Woche 40 waren 69,6 % (32/46) der Patienten, die von Placebo auf Octagam® 10% gewechselt hatten, Responder – dies zeigt, dass sich die Erkrankung bei den zu Beginn in die Placebo-Gruppe randomisierten Patienten nach deren Wechsel zu Octagam® 10% verbesserte. Die Ansprechrate bei Patienten in der IVIg-Gruppe blieb bis Woche 40 erhalten (71,1 %; 32/45). Wie das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil zeigte, wurde Octagam® 10% in dieser Patientenpopulation im Allgemeinen gut vertragen.

„Bisher erhielten Patienten mit Dermatomyositis aufgrund der fehlenden zugelassenen Behandlungsoptionen eine ungünstige Prognose", erklärt Olaf Walter, Vorstandsmitglied bei Octapharma. „Wir sind sehr erfreut über die positiven Ergebnisse der ProDERM-Studie. Im Mittelpunkt der Mission von Octapharma steht die Verbesserung der Lebensqualität der Patienten, und wir sind stolz darauf, diese Ergebnisse vorzustellen und Patienten mit Dermatomyositis eine wirksame Behandlungsoption anzubieten."

Die Ergebnisse der ProDERM-Studie zeigen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Octagam® 10% bei Patienten mit Dermatomyositis und belegen erstmals einen klinischen Nutzen durch eine umfangreiche randomisierte, placebokontrollierte Studie für IVIg in dieser Patientenpopulation.

Über die ProDERM-Studie

Bei der Studie Progress in DERMatomyositis (ProDERM, NCT02728752) handelt es sich um eine internationale, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie der Phase III, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Octagam® 10% bei Patienten mit Dermatomyositis untersuchte. An der ProDERM-Studie nahmen 95 Patienten an 36 Standorten in 10 Ländern teil.

Über Octagam® 10%

Octagam® 10% ist ein gebrauchsfertiges, flüssiges Präparat aus hochreinem menschlichem Immunglobulin zur intravenösen Verabreichung. Octagam® 10% ist in den USA, Europa und Kanada zur Behandlung der idiopathischen thrombozytopenischen Purpura zugelassen. In Europa und Kanada ist das Präparat außerdem zur Behandlung der primären und sekundären Immunschwäche und des Guillain-Barré-Syndroms sowie in Europa zur Behandlung der CIDP zugelassen.

Über Dermatomyositis

Dermatomyositis ist eine seltene immunvermittelte entzündliche Myositis, die durch Hautausschläge an Augenlidern, Brust und Handgelenken sowie proximale Muskelschwäche infolge einer chronischen Haut- und Muskelentzündung gekennzeichnet ist.4 Trotz einer hohen Morbidität und Mortalität in Verbindung mit Dermatomyositis existieren keine klinisch erprobten Therapien, die von den US-amerikanischen oder europäischen Zulassungsbehörden für die Behandlung von Dermatomyositis zugelassen sind.

Über Octapharma

Octapharma, mit Sitz in Lachen (Schweiz), ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden.

Das Unternehmen beschäftigt weltweit mehr als 10.000 Menschen, die die Behandlung von Patienten in 118 Ländern mit Produkten in drei Therapiebereichen unterstützen: Hämatologie, Immuntherapie und Intensivpflege.

Octapharma verfügt über sieben Forschungs- und Entwicklungsstandorte und sechs hochmoderne Produktionsstätten in Deutschland, Frankreich, Mexiko, Österreich und Schweden mit einer Gesamtkapazität von ca. 8 Mio. Litern Plasma pro Jahr.

Ferner betreibt Octapharma mehr als 140 Plasma-Spendezentren in Europa und den USA.

Quellenangaben

  1. Airio A, et al. Prognosis and mortality of polymyositis and dermatomyositis patients. Clin Rheumatol 2006; 25:234-239.

  2. Ho C and Visintini S. Off-Label Use of Intravenous Immunoglobulin for Dermatological Conditions: A Review of Clinical Effectiveness. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 20. April 2018.

  3. Aggarwal R, et al. 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Criteria for Minimal, Moderate, and Major Clinical Response in Adult Dermatomyositis and Polymyositis. Arthritis Rheumatol 2017; 69:898-910.

  4. Findlay AR, et al. An overview of polymyositis and dermatomyositis. Muscle Nerve 2015; 51:638-656.

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